KAIYUN開(kāi)云研發(fā)的RP-A501治療方案，采用AAV9載體遞送功能性LAMP2B基因，針對(duì)這種致命的遺傳性心臟病提供創(chuàng)新治療。臨床數(shù)據(jù)顯示患者心臟功能指標(biāo)明顯改善，生活質(zhì)量顯著提升。
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